Naast specifieke NF1 kennis, heeft de afdeling Interne Oncologie van het Erasmus MC Kankerinstituut een jarenlang track-record in het ontwikkelen en klinisch toepassen van immuuntherapie. Dit project onderzoekt of immuuntherapieën een optie zijn voor de behandeling van NF1-gerelateerde tumoren.
De meest effectieve vormen van immuuntherapie zijn checkpointremming en adoptieve T celtherapie. Beide therapieën worden reeds in de kliniek toegepast voor een aantal type tumoren, waaronder bloed, huid en longtumoren, en zijn voor deze tumor typen het experimentele stadium gepasseerd. Voor verdere ontwikkeling en toepassing van immuuntherapie voor NF1-gerelateerde tumoren is onderzoek naar het immuunprofiel van deze tumoren en preklinisch testen van deze immuun interventies nodig. Dit project is een eerste noodzakelijke stap om de aanwezigheid van aangrijpingspunten voor immuuntherapie te identificeren. Als die worden gevonden dient het onderzoek gevalideerd te worden in een vervolgfase.
Het onderzoek zal onder leiding staan van dr. Erik Wiemer en prof. dr. Reno Debets. Dr. Erik Wiemer zegt over het onderzoek: “Dit is een fantastisch en vernieuwend onderzoek en een belangrijke stap binnen de zoektocht naar mogelijke oplossingen voor NF1. We gaan er met volle energie mee aan de slag!”
Update september 2025
In de afgelopen maanden hebben we een test verbeterd waarmee we verschillende soorten afweercellen in tumoren kunnen opsporen (het immuuncel-effectorpanel voor multiplex-immunofluorescentiekleuring). We hebben dit eerst gedaan bij monsters van 9 mensen met NF1. Ondertussen hebben we meer monsters verzameld. Deze vallen onder vier typen tumoren: 9 cutane neurofibromen, 11 atypische neurofibromen, 11 plexiforme neurofibromen en 12 MPNSTs. Daarmee komt het totaal aantal patiënten monsters nu op 43.
We gaan nu verder met het testen van de nieuwe monsters met de multiplex-immuunkleuring. Van de patiënten van die monsters hebben we nu ook stukjes ingevroren tumorweefsel. Uit dat tumorweefsel hebben we RNA gehaald. Dit RNA sturen we naar een speciaal laboratorium in het Erasmus MC (de Genomics-faciliteit). Daar wordt het RNA gesequenced en wordt zo onderzocht hoe actief bepaalde genen zijn in zowel tumor- als immuuncelactiviteit. De eerste resultaten laten zien dat kwaadaardige tumoren (zoals MPNST) veel minder afweercellen bevatten dan goedaardige tumoren (zoals plexiforme tumoren). Dit verschil kan belangrijk zijn voor het bedenken van nieuwe behandelingen.
